常见单细胞CRISPR筛选技术应用方向有哪些?

2026-05-21

1、细胞分化调控方向:通过TF敲除,绘制基因调控网络图,找到细胞分化关键调控因子,它可能是治疗的潜在靶点。 2、疾病机制探索方向:通过高风险基因敲除,探索细胞类型及功能的改变,找到与疾病转录组谱相关的靶基因,揭示其导致疾病发生的机制。 3、细胞治疗方向:通过内源性TCR及PD-1基因敲除后的TCR-T临床试验,证明了基因编辑TCR-T在人体中的安全性及有效性。单细胞转录组测序技术揭示了工程T细胞在患者体内的分化及表型(增殖记忆表型),揭示了基因编辑工程T细胞较未编辑细胞(呈衰竭表型)在持续存在且长期有效的机制。 4、病毒感染机制方向:通过全基因组层面的基因敲除,确定了新冠病毒感染所需的关键宿主因子,在功能缺失筛查中揭示了相关基因介导SARS-COV2病毒感染机制,发现了抗SARS-COV2病毒新靶点。

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