单细胞表观多组学方案
SeekSpace® 空间转录组方案
单细胞转录组方案
单细胞脑类器官筛查发现自闭症的发育缺陷
发表期刊 ： Nature
发表时间 ： 2023年9月
材料与方法 ： 由人类胚胎干细胞系培养4个月时脑类器官进行CRISPR基因编辑样本，scCRISPR-seq
研究结果 ： 本文创新性地结合了CRISPR基因编辑和单细胞转录组学技术，建立了一个强大的筛选系统，实现了在类器官中进行大规模基因功能研究的可能性。研究结果表明，ASD高风险基因对大脑类器官的发育有显著影响，特别是在细胞命运决定和发育阶段的调控上。干扰BAF复合物的成员（如ARID1B）会导致腹侧端脑祖细胞数量增加，且ARID1B控制祖细胞向少突胶质前体细胞和中间神经元的转变。这一发现通过患者特异性iPSC衍生的类器官得到了验证。这项研究为在人类类器官模型中表征疾病易感基因的表型奠定了基础，为未来利用类器官模型进行疾病研究和药物筛选提供了新方法。
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